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            《中国罕见病药物可及性报告》发布

            2019年02月28日

            《中国罕见病药物可及性报告》发布

            2月28日是国际罕见病日由罕见病发展中心(CORD)The Global Commission(简称“全球委员会?#20445;?/span>IQVIA 艾昆纬中国联合主办的2019国际罕见病日?#26412;?#21457;布会&研讨会在?#26412;?#20030;行,壹基金为本次活动公益支持方,联合发布了《中国罕见病药物可及性报告(2019)》、《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》、《“国家首批罕见病名录”全球药物梳理》等多个报告,并就“互联网及新?#38469;?#22312;疾病诊疗中的应用”、“中国罕见病患者药物准入及医保”两个议题召开了研讨会。



             

            境内无药、超?#35270;?#35777;使用、缺乏医保支付问题待解

             

            过去的一年多,中国罕见病领域在疾病诊疗、药物准入、医疗保障以及患者社群发展等方面都取得了较多切实的发展。228日上午,罕见病发展中心与艾昆纬中国(IQVIA)联合发布了《中国罕见病药物可及性报告》。

             

            截止2018 12月,在《第一批罕见病目录》中?#24067;?#26377;74种罕见病是“有药可治的?#20445;?#36825;74种罕见病已在美国或欧盟、日本上市162种治疗药物(以化学分子为计入单位)。在这162种治疗药物中,有83种(53%)已在中国上市,涉及53种罕见病。然而,在我国明确注册罕见病?#35270;?#30151;的药物仅有55种,涉及31种罕见病。在这55种药物中,仅有36种药物涉及23种罕见病已被纳入医保目录。

             

            而根据现场发布的另一份《“国家首批罕见病名录”全球药物梳理》报告,还有22 种罕见病在“超?#35270;?#35777;使用”治疗药物。《第一批罕见病目录》中 22 种罕见病涉及的 28 种药品,虽已在我国上市却并没有注册罕见病?#35270;?#35777;,这意味着它们在原则上并不能被用于治疗这22 种罕见病。“超?#35270;?#35777;使用”、“老药新用”、“试验性?#21697;ā保?#22312;罕见病药品可及性有限的情况下,是临床医生和研究者不得已开辟的新途径。

             

            报告提到,造成这种情况的原因是许多成熟药品难?#26376;?#36275;中国当下注册审评审批制度中对药品制剂的要求。“用今天的制剂标准,去要求一个在国外已经上市十多年的药品补做临床试验,常常是不合理的。”此外,许多“老药新用”的成熟药皆已过专利保护期,随?#27431;?#21046;药的出现,原研和仿制药生产企业为药品补做临床试验申请新?#35270;?#35777;的动力?#30142;?#36275;。


             

            罕见病建议十条


            缺乏治疗药品或者缺乏及时且足量的治疗,对患者身心的损伤常常是不可逆的。在?#29616;?#30340;疾病负担下,患者因病致残、因病致贫、因病返?#26029;?#35937;较为普遍。

             

            该报告提出了十条具有建设性的行动方案:

            1、在国家药品审评中心下单独设立罕见病药物办公室;

            2、优先支持对可诊断、可治疗的罕见病的创新药物引进;

            3、成立国家罕见病医疗保障专家委员会;

            4、成立国家罕见病医疗保障专项基金;

            5、优先解决“有药可治”的罕见病相关药物的可及性问题;

            6、设立罕见病患者治疗花费年度自付上限: <8 万元人民币

            7、完善罕见病目录更新机制;

            8、支持本土罕见病药物的创新研发和仿制;

            9、逐步建立国?#22777;?#21644;区域级罕见病诊疗中心;

            10、加强患者及患者组织在各项罕见病事务中的参与。

             

            期待新?#38469;?#24102;来新变革

             

            28日当天发布的另一份《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》,来自消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会。报告指出,全球有近7000种罕见病,总共约有3.5亿名罕见病患者,约80%的罕见病源于遗传,大?#23478;?#21322;的罕见病从儿童时期就开始发病,罕见病患儿的平均确认时间高达五年。针对罕见病患儿的诊断面临着重大挑战:罕见病信息和?#29616;?#30340;缺失、诊断工具的有限、欠缺医生对罕见病知识的培训、遗传学家的短缺、复杂的医疗系统以及欠缺诊断标准等。


            报告总结了罕见病在诊断方面存在的主要障碍,并提出了克服这些障碍的可行建议。同?#20445;?#20840;球委员会还在全球范围内发布了一系列患者故事视频,呼吁缩短罕见病患儿诊断旅程,中国患儿家庭也在视频中出镜。

             

            28日下午罕见病发展中心还举办了两场研讨会,分别以“互联网及新?#38469;?#22312;疾病诊疗中的应用”、“中国罕见病患者药物准入及医保”为主题。与会嘉宾分享了行业中运用互联网、人工智能、大数据等新?#38469;?#22312;医疗行业中的真实案例,期待在新?#38469;?#30340;发展和变革中,能给罕见病的诊断、疾病管理及药物发现等方面带来颠覆性的改变。

             

            壹基金海洋天堂计划自2011年起,支持罕见病网络建设。通过资助和推动网络内从?#31561;?#21592;的能力建设和培?#21040;?#27969;,网络的发展年会和交流论?#24120;?#34892;业的政策研讨,从而推动网络和行业的发展和成长。壹基金海洋天堂计划以?#21592;?#30151;、脑瘫、罕见病等特殊需要儿童为主要服务对象,以社会倡导为主要策略,搭建与支持特殊儿童服务机构、?#39029;?#21450;病友组织、研究机构、公众和企业的联合行动网络,有效促进社会接纳及政策支持,促进特殊需要儿童及其家庭享有有尊严、无障碍、有品质的社会生活。

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